Insilico Medicine, yapay zekâ ile laboratuvar araştırmalarını birleştirerek bazı ilaç geliştirme programlarında erken keşif ve aday belirleme süresini yaklaşık bir yıla kadar düşürdüğünü açıkladı. Şirketin CEO’su Alex Zhavoronkov’a göre en hızlı program dokuz ay içinde aday belirleme aşamasına ulaştı. Tipik zaman çizelgesi ise yaklaşık 13 ay seviyesinde. Geleneksel yöntemlerde aynı aşamaya ulaşmanın çoğu zaman yaklaşık dört buçuk yıl sürdüğü belirtiliyor.
Buradaki sürenin, ilacın piyasaya çıkışına kadar geçen toplam geliştirme döngüsünü kapsamadığını vurgulamak gerekiyor. Aday belirleme, sürecin erken bir kilometre taşı olarak öne çıkıyor. Bunun ardından preklinik çalışmalar, klinik deneyler, üretim doğrulaması ve düzenleyici inceleme gibi uzun ve ayrı aşamalar bulunuyor. Yani AI destekli yaklaşım erken safhaları hızlandırsa da, ticari onaya giden yol hâlâ çok aşamalı ve zaman alan bir yapı taşıyor.
Şirketin yaklaşımı, üretken yapay zekâyı biyolojik hedeflerin belirlenmesinde, potansiyel ilaç moleküllerinin tasarlanmasında ve hangi bileşiklerin laboratuvar testlerine ilerletilmesi gerektiğinin değerlendirilmesinde kullanıyor. Insilico’ya göre programlar, araştırmacıların 60 ile 200 arasında molekül sentezleyip test etmesinden sonra genellikle 12 ila 18 ay içinde preklinik aday belirleme noktasına ulaşıyor. İş akışı, AI tarafından üretilen tasarımları araştırmacı incelemesi ve deneysel doğrulamayla birleştiriyor.
Bununla birlikte laboratuvar deneyleri süreçten çıkarılmış değil. Modellerin seçtiği bileşiklerin gerçekten beklenen biyolojik aktiviteyi gösterip göstermediğinin ve ilaç olarak uygun özellikler taşıyıp taşımadığının deneylerle doğrulanması gerekiyor. Şirket, AI destekli sürecin daha az sayıda sentezlenmiş molekül test edilerek aday belirleme aşamasına ulaşmayı sağladığını ifade ediyor. Ancak AI kullanılmayan eşdeğer programlarla doğrudan ve bire bir bir karşılaştırma paylaşılmış değil.
Insilico, 2021’den bu yana 31 preklinik aday ürettiğini bildiriyor. Şirketin açıkladığı pipeline verilerine göre 13 program da investigational new drug izni aldı; bu da söz konusu adayların insan çalışmalarına doğru ilerleyebilmesini mümkün kılıyor. Yine de bu veriler, geliştirme verimliliğinin arttığına işaret etse de, adayların ilerleyen klinik aşamalarda başarı şansının otomatik olarak yükseldiğini göstermiyor.
Şirketin araştırma yapılanması coğrafi olarak da bölünmüş durumda. AI araştırmaları Montreal ve Abu Dhabi’de yürütülürken, deneysel doğrulama ve laboratuvar ölçek büyütme çalışmalarının önemli kısmı Çin’de yapılıyor. Şanghay’daki tesiste biyolojik örnekleme ve bileşik taramasının bazı bölümleri otomatikleştirilmiş durumda. Çin dışındaki ekipler AI modellerini geliştirip değerlendirirken, Şanghay’daki araştırmacılar biyolojik testler, tarama ve ölçek büyütme tarafını üstleniyor.
Zhavoronkov, daha kısa geliştirme döngüsünün bir bölümünü Çin’in araştırma altyapısına, işletme maliyetlerine ve düzenleyici ortamına bağlıyor. Değerlendirmesine göre Çin’de Ar-Ge laboratuvarı bulunan ilaç şirketleri, geleneksel aday geliştirme zaman çizelgesinden yaklaşık iki yıl çıkarabiliyor. Çin’in rolü de son yıllarda jenerik ilaç bileşenleri üretiminin ötesine geçmiş durumda; ülke artık yeni ilaç geliştirmede daha büyük bir paya sahip. Uluslararası ilaç şirketleri de Çin’deki laboratuvarlar, sözleşmeli araştırma kuruluşları, klinik deney merkezleri ve biyoteknoloji firmalarıyla çalışıyor.
Çin’de klinik geliştirme hızının ve maliyet avantajının öne çıktığı belirtiliyor. Buna paralel olarak ülke, 2025 yılında uygun Class I yenilikçi ilaç klinik deneme başvuruları için 30 iş günlük bir inceleme yolu başlattı. Uzman görüşü gerektiren veya teknik açıdan karmaşık başvurular ise 60 iş günlük inceleme süresine aktarılabiliyor. Bu tür düzenlemeler, erken ve orta aşama geliştirme takvimlerinin kısalmasına katkı sağlayan unsurlar arasında görülüyor.
Insilico, yalnızca kendi programları için değil, iş ortaklıkları açısından da dikkat çekiyor. Şirketin Eli Lilly ve Japonya merkezli Takeda dahil çeşitli ilaç şirketleriyle araştırma ve geliştirme anlaşmaları bulunuyor. Ayrıca Tayvan merkezli Bora Pharmaceuticals ile önerilen stratejik iş birliğinin, nihai anlaşmaların imzalanması ve ortaklığın tamamen uygulanması halinde $2.5 billion seviyesini aşabileceği açıklandı.
Şirket araştırma tesislerini Çin’de işletse de, gelir tarafında ağırlık Batılı ilaç firmalarında bulunuyor. Zhavoronkov, gelirin %90’dan fazlasının Batılı ilaç şirketlerinden geldiğini söylüyor. Çin’deki gelir miktarı ise paylaşılmadı. Batı pazarlarındaki lisans anlaşmalarının Insilico için daha kazançlı olduğu ifade ediliyor; bunun nedeni olarak Çin’in ulusal sigorta sisteminde yüksek yenilik düzeyine sahip ilaçlar için geri ödeme oranlarının daha düşük olması gösteriliyor. Şirket ayrıca jeopolitik kaygılar nedeniyle yazılım ürünlerinin büyük bölümünün Çin içindeki satışını sınırlıyor, ancak buna rağmen Şanghay’daki araştırma operasyonlarını büyütmeyi planlıyor.
Şirketin en ileri programı Rentosertib tarafında bulunuyor. Insilico, Temmuz 2026’da Rentosertib için Faz III çalışmasını duyurdu ve kaydettirdi. Ağızdan alınan bu ilaç, akciğerlerde ilerleyici skarlaşmaya yol açan idiopatik pulmoner fibrozis için araştırılıyor. Şirket, ilacın biyolojik hedefini belirlemek ve moleküler yapısını üretip optimize etmek için AI kullandığını belirtiyor.
Faz III çalışması Çin’deki 47 merkezde toplam 320 katılımcıyı kapsayacak şekilde tasarlandı. Çalışmada Rentosertib, 52 hafta boyunca plasebo ile karşılaştırılacak. Birincil sonlanım noktası, akciğer fonksiyonunun standart ölçütlerinden biri olan zorlu vital kapasitedeki yıllık düşüş hızı olacak. ClinicalTrials.gov kaydı 7 Temmuz’da güncellendiğinde çalışmanın henüz katılımcı alımına başlamadığı görülüyordu. Katılımın Ağustos 2026’da başlaması, birincil tamamlanmanın ise Ekim 2029’da gerçekleşmesi bekleniyor.
Rentosertib daha önce daha küçük ölçekli bir Faz IIa çalışmasını tamamladı. Faz III aşaması ise tedaviyi daha büyük bir hasta grubunda ve daha uzun süre boyunca test edecek. Bu, şirket için önemli bir eşik olsa da, ticari başarı anlamına gelmiyor. Aday belirleme aşaması erken bir kilometre taşı olmaya devam ediyor ve ilacın satış onayı alabilmesi için preklinik testlerden insan deneylerine, üretim doğrulamasından düzenleyici incelemeye kadar tüm basamakları geçmesi gerekiyor.
Sektör verileri de AI ile tasarlanan ilaçların geç aşama denemelerde daha başarılı olup olmadığının henüz netleşmediğini gösteriyor. 2024 tarihli bir analiz, AI-native biyoteknoloji pipeline’larında Faz I başarı oranlarının %80 ile %90 arasında olduğunu bildirdi. Aynı çalışma, Faz II başarı oranının yaklaşık %40 olduğunu ve bunun araştırmacıların kullandığı tarihsel sektör karşılaştırmasıyla genel olarak uyumlu seyrettiğini ortaya koydu. Araştırmacılar, Faz II program sayısının AI’ın daha ileri klinik başarıyı artırıp artırmadığını belirlemek için çok sınırlı kaldığını da vurguladı.
Bu tablo içinde Insilico’nun kendi verileri, 31 preklinik aday ve 13 investigational new drug izniyle anlamlı bir üretkenliğe işaret ediyor. Ancak Rentosertib, şirketin Faz III aşamasına ulaşan ilk programı konumunda ve deneysel ilaçlarından hiçbiri henüz ticari onay almış değil. Bu nedenle mevcut gelişme, AI’ın ilaç keşfinde zaman kazandırabildiğini gösterse de, nihai klinik ve ticari başarının hâlâ klasik biyofarma risklerine bağlı olduğunu ortaya koyuyor.
Şirket içinde dönüşüm yalnızca araştırma süreçleriyle sınırlı değil. AI ve laboratuvar robotikleri, personel yapısını da değiştiriyor. Zhavoronkov, şirketin yazılım tarafındaki iş gücünün yaklaşık %40’ının otomatikleştirilebileceğini veya yer değiştirebileceğini tahmin ediyor. Bu ifade, duyurulmuş bir işten çıkarma planı olarak sunulmuş değil ve biyoteknoloji sektörünün tamamı için genellenmiyor. Insilico’nun yaklaşık 400 çalışanı bulunuyor.
Şirket, laboratuvar bilim insanları ile yazılım mühendislerini AI değerlendirme sistemleri, otomatik ekipmanlar ve robotik altyapılarla çalışabilecek şekilde yeniden eğitiyor. Bu yeniden eğitim süreci özellikle AI benchmark’ları ve robotik sistemlere odaklanıyor. Amaç, araştırma ve yazılım fonksiyonları daha fazla otomatikleştikçe çalışanların yeni iş akışlarına uyum sağlayabilmesi. Genel tabloya bakıldığında Insilico Medicine, AI’ın ilaç keşfinde süreyi kısaltma potansiyelini somut rakamlarla göstermeye çalışıyor; ancak teknolojinin gerçek etkisi, erken aday üretiminden çok daha kritik olan geç aşama klinik sonuçlarda netleşecek.
